随着药品法规改革的不断深入，中国药品研发和生产进入了新的发展阶段。什么样的品种适合走全球同步申报的路线？

　　近日，在“CMC仿制药国际注册专题会议”上，精鼎英国公司首席咨询顾问Siegfried SCHMITT博士表示，目前实现药品全球同步开发受两个关键因素的制约，申报机构必须慎重考虑：第一，国家现行药品法规政策；第二，医药工业企业本身具备的能力。

　　除此之外，Atlas Venture公司投资顾问王劲松博士在接受《医药经济报》记者采访时也表示，申报机构还要考虑自身品种是否属于能够帮助全球病人的新型药物。如果是，即便不做全球申报，也会被逐步推向国际舞台；如果这个品种本身不具备这样的能力，就没有必要追求全球同步开发的概念。

　　2015年至今，与医药相关的法规文件发布数量居高不下，仅2016年上半年，国家药品审评中心网站上对外发布的指导性文件不下20个，覆盖注册服务、技术指导、信息管理等多个方面。精鼎公司临床试验监管服务中心亚太区总监吕佩烨分析指出，从现行的法规政策改革情况来看，改革的重心是加强各部门之间的沟通交流，最终形成一套紧密度高度结合的科学审评体系。

　　在前任美国FDA主任Hamburg博士看来，“药品审评仅仅是一个技术问题，最为重要的是审评的思路，我们的审评终极目标是患者需求，而不是化合物做得多么漂亮。另外，审评工作要以科学数据作为依据进行监管，最终保障临床急需的新型药物进入市场。”

　　Hamburg透露，美国FDA之所以可以在4天内完成对百时美施贵宝Opdivo的审评，主要有两个方面的保障：第一，依据科学数据。这些数据不是注册申报时提交的，而是研究者和FDA相关部门长期沟通获取的结果，“毕竟对于一个新的化合物，最初谁都无法揭晓答案，要以科学研究的态度进行科学审评，并不是一味追求全球新的概念。”

　　第二，考虑临床需求。Hamburg指出，“特别是在药物开发早期，除了一些科学的评价指标之外，我们所看重的不应该是最后的临床试验结果，而是要看这个品种的临床需求量。而作为一个研发者，必须要给销售人员足够的理由，告诉医生和患者我的产品可以帮你解决问题。”

　　王劲松也表示，无论是美国、欧盟、日本还是中国的药品注册审评体系，都有其固有的特点和历史背景以及政策方面的原因，很难有一套体系去适应各个国家的药品审评需求。但整体来看，能够满足临床需求和行业需求的监管体系就应该以科学为依据，以数据、为病人带来价值为核心的审评机制，这也是全球每一个国家审评机构应该追求的最终目标。

　　另外，王劲松指出，“要实现科学审评，有两个关键的因素：第一，审评机构和审评员要有较高的专业化水平，才能深入到新药研发的方方面面。如果审评机构没有这样的能力，就很难和被评审的团队进行以科学依据为主的沟通对话。第二，虽然我们在技术层面强调工作细化，但药物研发的每个阶段都有密切的联系，我们在协调和改进的过程中必须重视对整个产业链的调整。”

　　实际上，在药物研发路径上几乎没有地域差异，比如制剂、化合物等都应该遵循国际统一标准，但在疾病对药物需求方面存在地域性差异，例如我国的肝癌、胃癌，以及一些传染性疾病发病率居高不下，但在一些欧美国家已经出现明显的下行趋势。

　　王劲松认为，每个国家居民的发病情况都会有所不同，而针对这些特殊的情况就需要调动特有的资源进行科研，包括建立病例库、组织标本库等，以及了解这类疾病的临床专家等，都可以被看作这个国家的特有资源，但在产品研发上运用的技术和思路都应该是同一标准。

　　近年来，中国医药工业发展迅猛，华海医药王娟坦言，“10年前，我们的制药工业都集中在仿制药和原料药，对创新药的研发需求非常少，早期仅仅有一些跨国企业到中国来建研发基地，紧接着一些海归回国建立CRO公司，后来出现了一些零星的小型研发公司。随着鼓励创新成为主导行业发展的基调，现在不仅本土医药企业加入新药研发，还有一些创新型的生物医药研发公司投入其中。值得关注的是，一些本土企业也从实验室阶段就开始推进他们的研发项目。”

　　王劲松指出，在早期品种的遴选上，目前多数企业都在关注肿瘤、糖尿病、心血管等疾病，实际上从近年临床机构的数据来看，还有很多没有被关注的病种急需进行药物研发，比如罕见病、呼吸道疾病、肝病等。但从国外的经验来看，这些疾病药物的开发需要政府和社会各界给予支持和鼓励。

　　欧洲曾经是创新药物研发的核心地区，10年前全球50%以上的创新药都来自欧洲，但长期以来，他们没有关注对创新药企业的回报问题，例如价格、医保等政策的支持，导致现阶段欧洲新药研发能力降到全球的20%以下。

　　百济神州创始人、中国科学院外籍院士王晓东认为，“要想鼓励中国制药企业自主创新，真正地走出国门，就需要一个优良的研发环境作为保障。而从美国FDA加速审评的案例也可以看出，科学审评不仅需要进行大量的探讨，还需要双方认同科学数据，以及药物上市后给临床带来的价值。”