5月12 日，国家食品药品监督管理总局接连发布了四个公告，公开征求业内对于鼓励药品医疗器械创新有关政策的意见。“这全面体现以监管制度创新引领产业创新的政策方针，改革力度之大前所未有。”在以“恪守临床价值导向，引领药物研发新趋势”为主题的第九届药物信息协会（DIA）中国年会上，国家食品药品监督管理总局国际合作司司长袁林表示，“站在国家大局和公众利益的高度，欢迎业内人士提出宝贵意见和建议，帮助修改完善政策文件，争取早日正式发布实施，惠及产业和患者。”

国家食品药品监督管理总局国际合作司司长 袁林

　　据袁林介绍，2017年总局还将继续稳步推进各项改革任务，着力抓落实，问成效，深化改革要加快建立高效的药品审评审评体系，在全面解决积压矛盾的基础上进一步加强完善科学的药品审评审批机制，提高质量和效率。

　　一是推进国产药品注册受理模式改革，力争年底前将各省局分别受理调整为总局统一受理。二是加快提高审评审评信息化水平，启动电子技术文档eCTD建设，增加药品审评人员，不断引进高层次人才，顺应医药产业创新需求，使药品机构更加充满活力，不断扩大高水平技术人才，提高审评科学家能力，适应中国医药产业创新发展需要。三是建立以临床价值为导向的技术审评体系，建立专业审评团队制度、项目经理人制度、审评员与申请人会议沟通交流制度，公开透明的专家论证制度，在强调药学工艺质量的基础上重点关注药品临床试验结果，保证上市药品临床疗效。四是要理顺审评、检查、检验的关系，逐步形成以技术审评为核心，现场检查和产品检验为技术支撑的审评审批体系。五是建立职业化的审评员和检查员制度，以职业化队伍建设维护监管工作的专业性，用专业性保证权威性。

　　DIA全球首席执行官Barbara Lopez KUNZ在致辞时表示，自上届年会以来，中国CFDA颁布了一系列改革政策，展示了有关部门加快审评审批的决心，以临床价值为导向的新药政策，释放了企业创新潜力，患者也获得了更加创新的药品。

　　随着药品审评审评制度改革的深入推进，药品的临床价值正愈发凸显。以患者为中心、坚持临床价值导向，也是新药研发的中心理念。本次大会特别论坛邀请了不同领域的专家就新药研发中“恪守临床价值导向”的认知和实践，围绕若干关键问题展开了多方位的讨论：

临床早期引入科学评价指标，更早更准地找到可能获益的目标患者

国家食品药品监督管理总局药品审评中心化药临床一部部长 杨志敏

　　我们在临床评价中常常把药物的临床价值分为三个层面：1.雪中送炭型，针对严重的、威胁生命的疾病，且目前没有有效治疗药物，这也是临床急需的最主要一类药物。2.锦上添花型，目前已经存在治疗药物，但现有药物在有效性、安全性、给药方式、患者依从性等方面尚不能完全满足临床需求。3.百花齐放型，尽管已有治疗药物，但能够给予患者和医生更多选择，比如对儿童用药开发出更多不同种类的口味与剂型。我们更关注的是企业如何用科学可靠的证据支持临床价值，临床价值的体现需要在研究设计时充分考虑，比如对照的选择，是否采用优效性设计等。

　　临床试验是针对患者群体开展的研究，我们会遇到这样的情况，即便是失败的临床试验，仍然有部分患者会获益，反过来即便是成功的临床试验，响应的患者仍然有限。这提示我们要从患者角度思考，要科学地实现精准的个体化治疗，通过在临床早期引入如生物标志物在内的科学评价指标，更早更准地找到可能获益的目标患者人群开展研究，使新药更快获得支持上市的数据，尽快上市，使更多患者更早获益。

企业应创新剂型方便患者使用药物

上海胸科医院肺癌中心主任 陆舜教授

　　在宏观层面，临床需求包括药物的可获得性与可及性两个方面，药物有效但是买不起是目前中国存在的特殊情况。在微观层面，患者需要的药物是高效、低毒，并且方便的。从肿瘤肺癌领域来看，我们希望患者越来越多地回归家庭管理疾病，企业需要通过剂型创新使更多慢性病患者在家中方便使用。

临床试验新增以患者为中心、治疗费用等关注点

基石医药首席执行官 江宁军博士

　　临床价值是一个非常弹性的概念，有正面也有负面，根据不同情况有不同临床方案，比如在糖尿病和高血压几乎没有什么临床表现，追求的是最大限度上降低心血管疾病长期风险；比如感染性疾病，追求的是如何治愈疾病，缓解患者疼痛；比如癌症，追求的是延长生存期。另一方面，药物还可能存在副作用，药物相互作用等负面效应，如何避免这些也是临床价值的体现。以前传统临床试验关注的重点是安全性和有效性，现在关注点还包括以患者为中心、风险平衡、治疗费用，与标准治疗对比等。

真实世界数据FDA主要应用于两方面

美国FDA药品评价和研究中心（CDER）战略规划办公室主任 Theresa MULLIN 博士

　　药品上市后监测，尤其是安全性检测非常重要，目前真实世界的数据对于FDA有两种最可行的应用：第一是如果数据足够可靠，可以被作为已上市药物扩大适应症的基础；第二是药品上市后用真实世界的数据替换临床试验数据。

如何满足罕见病病人的临床需求值得思考

中国罕见病发展中心（CORD）国际事务部总监 杨佩蓉博士

　　对于孤儿药而言，如果没有政策保障，很难满足可及性条件，如何满足罕见病病人的临床需求值得思考。罕见病病种细分种类很多，但整个群体占了人口10%，他们迫切需要有效的治疗方案，我们希望看到政府有更加切实的措施，帮助罕见病患者群体。

■编辑 陈雪薇