麦肯锡：中国药品研发创新如何从第三梯队迈向第一梯队？

在第八届中国医药企业家年会暨2016医药产业创新论坛上，麦肯锡全球董事合伙人王锦和周高波用数据和调查回答了这些问题。

中国研发创新仍在第三梯队

纵观全球的医药产业格局，任何一个有竞争力，有生命力的医药创新产业的背后一定有一个很健康的良性循环的医药创新生态系统。医药行业有着投资大、周期长、风险高的特点属性，政策环境、能力和资本投入三大要素缺一不可，而且是互相作用。过去两年中国在研发创新上发生了很大变化。

在创新投入上，2015年中国生物医药研发投入530亿，增速上过去两年有43%的增长，是全球增速最快的。但与美国相比还有差距，美国是8千亿以上人民币在研发产出上。在创新产出上也迅猛增长。但除了量也要关心质的变化和提升，要看创新的产品能不能更好的满足未被满足的临床需求。

在创新国际化程度上，2006年到2015年中国批准上市的创新药的国际化程度较低，没有一个在美国、欧洲和日本上市的创新药。如今出现了一批有国际视野和愿景的中国创新药企，其产品管线中大多同时在国内外进行临床试验，这是国际化很好的起点。

判断一个国家的创新贡献有两个指标，一是上市研发前的产品数量占全世界的比例，二是上市后的新药数占全世界的比例。按照这两个指标，中国以4.1%和2.5%两个数字属于第三梯队，美国仍是老大。第二梯队包括日本、英国、德国等。

创新包括原始创新、渐进性创新或者是精益仿制。美国约40%在做原始创新，50%多是渐进性的创新。而中国目前绝大多数创新仍旧是渐进性的创新，在真正原始创新上的成效还不够，最需要推动的是原始创新。

实际上，80年代的美国也面临着创新资源不足，评审严重滞后的问题，以及原研药和仿制药竞争的情况，当时美国创新药占世界创新药总量的比例只有10%。从10%到今天的50%，得益于三大法案的驱动：80年代初的拜杜法案解决了专利所有人的问题；Hatch-Waxman法案在保护了原研药利益的基础上，规范了仿制药的申请流程；PUDFA开辟了评审的快速通道，大概的缩短了评审的时间。

如果要向第二甚至第一梯队来迈进，需要构建一个可持续的创新生态系统。创新包括了从基础研究、药物发现到临床研究，到监管审批，到支付和采购以及底层的一些知识产权保护、资本投资这几个维度组成，还需要有顶层设计以及理念、政策和机制、能力各方面的努力才能够真正的实现。一个可持续的创新生态系统有三点：第一创新的主体是充满活力的，源泉不断的涌流，而创新的市场回报能够激励企业和投资者持续的在创新领域进行投入；第二创新的医药产业与全球产业链高度融合，研发和监管与国际标准接轨，创新产出可惠及全球患者；第三开放并鼓励竞争，创新来源多样化、参与者多样化、模式多样化。

未来五年创新生态系统三个最大的瓶颈

一是在临床研究方面，临床研究环节是药品研发周期中时间和资金花费最大、投入最多的环节。但中国临床研究还是有很多结构性的困扰和难题。临床核查揭示了很多临床数据的问题；中国药物临床实验的数量和其他国家相比也较低。如中国早期临床研发能力底下，仅18%的临床实验是一期早期临床，而美国是33%。

此外，在临床基地的容量方面，也是有很多的不足和挑战。一方面监管机构对于临床研究的重视程度不足，比如公立医院监管的主体，并没有把临床研究当做是评估大型三甲医院的关键指标。二是临床实验各方综合能力与国际差距较大。除了能力之外，在整个国家政策层面重视不足。韩国20年前就开始把临床实验当做是一个国家战略来发展。

二是在监管审批上，过去18个月监管审批改革的一系列举措对药企和研究者有深远影响，但是中国的医药研发创新都处于起步阶段，监管机构在针对于创新药的监管审评审批方面也处于相对比较早的阶段，还没有一个完整科学的监管体系。

监管审批的挑战不仅在于药审中心人员的不足和未来人员规模的扩张，能力建设至关重要。参考日本，2005年到2009年期间，日本监管机构人数增加一倍，但新药平均的评审时间并无明显变化。至2011年，新招的审评人员通过了将近四年的全面教育和能力培养后，药品审批效率才得以提高。除了内部的培训体系之外，美国FDA还有一套卓越的专家咨询委员会会议机制，以保证FDA可以与时俱进。

因此，在监管审批方面建议：推动监管理念变革，完善政策法规以及提升药审人员的审评，还有就是优化药审的审批架构和利用资源。

三是支付和采购方面。新药上市前五年的销售额进行比较，美国和日本的销售额远远超过了中国。平均来看，日本在第五年新药上市的销售量是中国的6倍，如此差距深层次原因和支付、采购有非常大的关系。

在支付方面，美国和日本的支付体系能够让创新药物在上市或者上市后不久就进入医保报销，而中国是例外。目前中国所面临的支付挑战包括：国家的医保目录更新不及时；在遴选方式上缺乏科学评判；加之各地的医保资金赢余参差不齐，使得创新药物的报销能力的差异非常大。此外，商业健康险体系在中国的建立仍不健全。

在采购方面，中国在创新药在集中采购的过程当中进展缓慢的。建议加快医保目录的更新频率，最终动态的实现更新目录；建立更加科学的以临床价值为导向的评估机制，同时优化整个流程管理；进一步完善创新药的地方谈判机制；优化医保支付结构，在用药结构调整和精细化管理方面能够更加规范的用药，也能帮助各地的医保资金池产生更多的赢余，更加有效利用这些资金；鼓励商业健康险的发展，以满足消费者健康多元化的需求；探索创新的支付方式；在采购方面优化谈判采购的流程，特别要加快省级挂网和备案采集的制度，让新药上市之后能够更快的让病人获益。

此外，整个国家层面对于中国医药创新生态系统的顶层设计有几个关键词。跨部委协作和法规的系统性和一致性，转换政府角色，真正实现社会共治，包括将政府和行业之间的沟通常态化。最后是理念变革。