厦门大学教授原创抗癌新药获美国FDA临床试验许可批件

近日，中组部“千人计划”专家、厦门大学药学院院长张晓坤教授领导团队研发的原创抗癌新药K-80003近日成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可批件，正式进入了新药在被批准上市前必经的临床试验阶段，将开展在晚期结直肠癌患者中的临床测试。

据介绍，该原创抗癌新药K-80003（TX-803）源于张晓坤教授2010年在厦大做出的重要学术发现，它是一种靶向结肠癌等癌症的高表达癌蛋白tRXRα的，高效低毒型靶向抗癌药，能够很好地抑制癌细胞生存并导致细胞凋亡。

数据显示，结直肠癌在我国的发病率居肿瘤类第三位，同时我国也是胃癌高发病区，发病率与死亡率均为世界平均水平的2倍以上。研究者在对结直肠癌、胃癌及乳腺癌患者肿瘤组织进行临床样品检测时发现，他们的肿瘤组织中含有大量的tRXRα癌蛋白，也就是说，这类患者体内有足够多的K-80003药物作用的起效对象，用药治疗的成效将十分显着。

这一判断在K-80003已经成功完成的一系列临床前研究中得到了印证：K-80003在多种动物肿瘤模型中，包括在对目前常用的西妥昔单抗、帕尼单抗等EGFR靶向药物具有抗药性的KRAS基因突变型结直肠癌中，药物治疗的抗癌效果非常明显，同时具有良好的口服吸收性，并且安全性高。在此基础上，FDA 临床试验许可的获批，表明K-80003 顺利完成了临床前动物实验这一关键环节，迈向进行人体临床应用实验的新阶段，是抗癌创新药物开发的一个重要里程碑。

如果K-80003顺利经过临床实验验证，将能够诞生一种低毒副、高疗效的抗癌新药，有望为广大结肠癌患者、特别是具抗药性的KRAS基因突变型结直肠癌患者带来福音，并可能应用于胃癌、肝癌、乳腺癌等其他癌症治疗领域，估计药品的全球市场规模将超过50亿美元/年。

目前，美国哈佛大学医学院丹娜法伯癌症研究院（Dana Farber Cancer Institute）胃肠道肿瘤中心正在负责进行K-80003的临床研究，特莱科生物医药技术（厦门）有限公司承担K-80003的转化开发。K-80003的发现及作用机制研究一直以厦门大学为基地，转化开发也在厦门，已在美国、中国及其他国家获得了专利保护知识产权。

据厦大方面介绍，从疾病发生原理研究，到原创性发现了独特的药物作用新靶点，最终全新研发了高效低毒的药物分子结构，K-80003没有嫁接，没有仿造，会是一个真正意义上的、拥有自主知识产权的创新药物。