关于举办“线上-2022核酸疫苗药物开发策略”专题研修班的通知

各有关单位：

2019年发生的新型冠状病毒肺炎（COVID-19）是近百年来人类遭遇的影响范围最广的全球性大流行病，对全世界是一次严重危机和严峻考验，人类生命安全和健康面临重大威胁。在这次抗疫之战中，mRNA疫苗大放异彩，已被广泛证明是一种富有前景的免疫治疗手段。其实，早在二十世纪九十年代，美国Scripps 研究所就初次展现了mRNA用于治疗疾病的潜力，但由于技术不成熟等原因，mRNA治疗技术在早期并未得到药企和市场的认可。随着siRNA药物递送系统的不断突破，LNP、GalNAc等递送技术横空出世，mRNA沿用该技术从而快速发展，逐渐成为核酸药里占据主导地位的领域之一。

在对抗疾病的历史进程中，传统药物将“蛋白质”作为药物靶点。然而，人体内许多“致病蛋白”为不可成药靶点，因此许多疾病缺乏有效的治疗手段。为解决这一问题，人们沿着中心法则，利用核酸分子的翻译或调控功能，开发了核酸药物，以解决“不可成药”靶点带来的未被满足的临床需求，有望成为继小分子和抗体药物后的第三类主要药物。核酸药物是指可用于治疗疾病的核酸本身或与之密切相关的化合物，包括天然核苷酸和经化学修饰的核苷酸。它们都有一个共同的作用机制，通过Watson-Crick碱基互补配对机制特异性识别内源性核酸序列，从而发挥作用。

在国际上核酸药物研发已如火如荼，目前国际上已有14个核酸药物上市。近年来，随着国家卫生体制改革的深入，制约医药行业创新型企业发展的政策瓶颈被逐渐解除，国家监管体制、法律法规和产业政策的变更鼓励医药行业尤其是创新药行业的发展，其中《医药工业发展规划指南》、《“十三五”生物产业发展规划》等政策相继出台，明确提出要大力开展生物技术药物创制和产业化，重点发展领域中包括核酸类药物。一系列国家政策的出台，为核酸药物行业的发展提供了有力的保障，国内核酸药物的研发方兴未艾，既迎来了前所未有的巨大发展机遇，又面临着国外的关键技术壁垒等难题。

总之，核酸药物是未来生物制药最具临床潜力的前沿领域之一，可以说核酸药物技术是第三次药物技术革命，因此核酸药物技术的研究具有重要的战略意义和实用意义。在此我们编写了mRNA和小核酸这两类核酸药物的研发策略教程，我们抛砖引玉，较系统地讲解了核酸药物的基本内容、发展过程，探讨核酸药物所面临的机遇和挑战。让我们一起发扬"两弹一星"精神，战胜技术壁垒等艰难险阻，攀登核酸药物的科学高峰。

为此，我单位于2022年9月24日-25日通过线上举行“2022核酸疫苗药物开发策略”专题研修班”，邀请行业内知名专家就关键问题深入解析，请各单位积极选派人员参加。

一、会议安排

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专委会

北京华夏凯晟医药技术中心

协办单位：武汉糖智药业有限公司

会议地点：线上（腾讯会议）

会议时间：2022年9月24日-25日(23日测试)

二、会议主讲老师及主要内容

1、讲师简介

l 主讲老师：王鹏教授

南方科技大学医学院讲席教授，博士生导师，特聘专家，教育部长江学者特聘教授。中国生物物理学会糖生物学分会会长，南方科技大学坪山生物医药研究院中国肝素研究中心主任，深圳市小分子药物发现与合成重点实验室学术委员会副主任。主持美国NIH、NSF和EPA等20余项研究项目，国自然面上项目8项，重点研发计划1项，国家重大新药创制专项1项，国家重大培育计划1项，973重点项目2项、重点研发计划1项，深圳市海外高层次人才孔雀团队计划项目1项。在核酸药物和糖科学、蛋白质组学等领域有着深入研究。协会特聘专家。

l 主讲老师  贺博士

深圳市高层次人才，2013年从香港理工大学获得博士学位，之后先后于香港理工大学和南方科技大学从事博士后研究工作。研究领域涉及靶向病原细菌、病毒、真菌等微生物和肿瘤的mRNA疫苗，以及mRNA编码如细胞因子、抗体等药物的开发。近年来以第一作者或共同第一作者在Proc. Natl. Acad. Sci.等期刊上发表论文多篇。

l 主讲老师  曾博士

深圳市海外高层次C类人才。中国科学院上海有机化学研究所获得博士学位，在美国科罗拉多大学和哥伦比亚大学进行了4年博士后研究，在药物递送、糖化学、细胞和组织特异性靶向探针、天然产物药物化学和多肽化学等领域拥有丰富的研究经历，发表多篇高水平论文和申请多项专利。

l 主讲老师  季博士

主要研究方向为糖生物学，mRNA药物技术。近年来以第一作者或共同第一作者发表论文5篇，国内专利授权3项。

l 主讲老师  程博士

毕业于亚琛工业大学（指导老师：Carsten Bolm 教授；J. Org. Chem.副主编）。随后加入南方科技大学化学系支志明教授课题组进行博士后研究。2021年加入医学院王鹏教授团队，担任研究助理教授。为深圳市海外高层次人才，已获得广东省基础与应用基础研究基金省市联合基金青年项目和中国博士后基金面上项目支持。目前在Angewandte Chemie, JACS，ACS Catal.等期刊上发表多篇论文。现主要研究方向为核酸化学、糖化学、药物递送系统。

l 主讲老师  潘博士

香港理工大学博士，香港理工大学深圳研究院博士后，深圳市高层次人才，现任深圳鹏成生物医药有限公司研发总监，主要负责mRNA的工艺生产。

l 主讲老师  林博士

现任深圳鹏成生物医药有限公司研发副经理，主要负责mRNA疫苗研发。

2、会议主要内容

第一天   mRNA疫苗与药物研发

一、mRNA疫苗与药物的研发范围

1、传染病领域

2、抗肿瘤领域

3、蛋白替代疗法领域

二、mRNA 序列设计与优化

1、mRNA序列与结构、稳定性和翻译效率的研究

2、密码子优化

3、5’UTR和3‘-UTR的选择和优化

4、序列优化算法和工具

三、逐步放大IVT

四、mRNA递送系统的选择与开发

1、病毒载体

（1）病毒递送系统

（2）病毒样颗粒递送系统

2、非病毒载体

（1）脂质纳米颗粒递送系统

（2）聚合物递送系统

（3）多肽蛋白类递送系统

（4）杂合递送系统

五、mRNA药物的规模化生产与质控

六、mRNA药物的ADMET

七、最新mRNA技术介绍

1、mRNA与saRNA（self-amplifying RNA）

2、mRNA与传染病疫苗

3、mRNA与肿瘤疫苗

4、mRNA与蛋白替代疗法

5、mRNA与基因编辑

6、mRNA与罕见病

第二天   siRNA药物研发

一、siRNA药物的成功案例与研发范围

1、siRNA药物作用机制

2、siRNA药物的成功案例

3、siRNA药物的研发范围

二、siRNA化学合成原理与实操

1、siRNA的化学合成法

2、siRNA的体外转录法

3、siRNA的酶消化法

4、siRNA的体内转录法

三、siRNA 序列设计

1、siRNA序列在靶基因中的位置

2、siRNA序列的起始碱基与长度

3、siRNA 3′端突出碱基的选择

4、siRNA序列中G/ C含量的选择

5、siRNA碱基修饰

四、siRNA递送系统的选择与开发

1、纳米载体系统

2、细胞穿透肽递送系统

3、GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送系统

五、siRNA药物的规模化生产与质控

六、siRNA药物的ADMET

七、最新各种中小分子RNA技术介绍

1、反义寡核苷酸（ASO）技术

2、基于micro RNA的技术

3、短发夹RNA（shRNA）技术

4、环状RNA（circRNA）技术

三、参会对象

1、核酸疫苗（mRNA/siRNA领域等）研发、生产企业相关人员

2、核酸疫苗（mRNA/siRNA领域等）的科研机构、院校单位相关人员

3、有志从事相关领域研究的个人及团体

四、会议费用

l 4000元/账号（会务费包括：培训、线上答疑、资料等）；腾讯会议直播

五、会议说明

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系

六、联系方式

为做好会务工作，请参加研讨会的人员填写《回执表》（见附件一），并以电子邮件或微信等方式反馈至组委会。

联 系 人 : 马超13240487419  邮箱：1683101345@qq.com

中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

                                                                                                  北京华夏凯晟医药技术中心

                                                                                                        二零二二年八月

附件：

“2022核酸疫苗药物开发策略”专题研修班报名表