关于举办“2025细胞与基因治疗产品CGT申报的成功注册之路与案例分享专题培训班”的通知

伴随CRISPR、CAR-T等技术的突破性进展，细胞与基因治疗（CGT）已从科研探索迈入产业化爆发期。据Frost & Sullivan预测，2025年全球CGT市场规模将突破200亿美元，中国有望成为增长极。然而，作为监管严、门槛高的“未来赛道”，企业在CMC工艺变更、临床终点设计、多区域申报协同等环节仍面临策略盲区与合规风险，直接影响产品商业化进程。

为助力企业打通CGT产品注册“任督二脉”，我单位特邀跨国药企CGT申报领军者，于2025年5月24日-25日（线上+回看）举办深度培训，以前沿案例为镜，锚定申报核心战场。

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

          北京华夏凯晟医药技术中心

一丶 会议安排

会议地点：线上直播（会前通知报名联系人）

会议时间：2025年5月24日- 25日

第一天：整体注册申报策略与临床试验申请

第一章：CGT整体介绍与注册申报策略  

1. CGT概念、分类与技术趋势  

- 定义与分类：基因治疗（体内/体外）、细胞治疗（干细胞、免疫细胞、组织工程产品）、基因编辑技术（CRISPR、碱基编辑）的区分与案例。  

- 技术趋势：新型递送系统（AAV、LNP）、通用型CAR-T、体内基因疗法的突破方向。  

2. 全球CGT法规概览  

- 欧美日监管框架：  

- 美国FDA：CBER监管路径、RMAT认定、IND/BLA要求。  

- 欧盟EMA：ATMP分类、PRIME计划、MAA策略。  

- 日本PMDA：再生医疗产品法（Act on Securing Quality, Efficacy and Safety of Regenerative and Cellular Therapy Products）核心要求。  

- 全球获批产品分析：Kymriah、Zolgensma、Luxterna的申报路径与关键数据。  

3. 中国CGT法规与申报要求  

- 法规体系：《药品管理法》《细胞和基因治疗产品临床相关技术指导原则》核心条款。  

- 技术指南：CMC、非临床研究、临床试验设计的特殊要求（如长期随访、免疫原性评估）。  

- 《GMP附录-细胞治疗产品》（征求意见稿）：生产设施、污染控制、批次放行的合规要点。  

4. CGT产品立项策略  

- 风险评估：技术可行性、专利布局、临床未满足需求。  

- 商业模式：自研与CDMO合作、中美双报的优劣势分析。  

第二章：CGT临床试验申请  

1. Pre-IND会议实操  

- 会议准备：核心问题清单（临床方案设计、非临床物种选择、CMC关键参数）。  

- 沟通技巧：如何引导CDE接受创新性设计（如单臂试验、替代终点）。  

2. 药学与非临床研究要点  

- 药学研究：  

- 病毒载体/细胞产品的工艺验证（如空壳率控制、细胞活力检测）。  

- 稳定性研究策略（加速稳定性与实时稳定性数据衔接）。  

- 非临床研究：  

- 毒性试验设计（剂量爬坡、免疫原性评估）。  

- 基因编辑产品的脱靶效应分析方法（全基因组测序、生物信息学工具）。  

3. 临床试验申请流程与资料要求  

- CTD格式适配：模块1-5的中国化调整（如模块2.4非临床综述的撰写逻辑）。  

- 实例解析：以CAR-T产品IND资料为例，拆解模块内容：  

- 模块1：行政文件与标签（适应症依据、风险控制计划）。  

- 模块2：非临床与临床综述（重点突出基因治疗长期风险控制）。  

- 模块3：CMC数据（关键质量属性、分析方法验证表）。  

4. 临床试验开发策略  

- 适应症选择：罕见病vs. 肿瘤、单基因病vs. 复杂疾病。  

- 剂量探索：基因治疗产品的剂量确定依据（如载体基因组拷贝数vs. 功能性蛋白表达）。  

- 案例分享：某AAV基因治疗产品在CDE沟通中调整临床终点的过程。  

5. 变更管理与风险控制  

- 工艺变更：可比性研究策略（如关键中间体变更的阶段性验证）。  

- 安全性更新：DSUR（研发期间安全性更新报告）的CGT特异性内容。  

第二天：细胞与基因治疗产品的上市申请  

第三章：CGT上市申请与加速路径  

1. 全球上市案例分析  

- 中国案例：复星凯特CAR-T产品（阿基仑赛）的BLA路径与关键数据（ORR、长期生存率）。  

- 欧美案例：Bluebird的β-地中海贫血基因疗法Zynteglo的EMA审批争议与市场撤回教训。  

2. 上市申请资料准备  

- 模块化撰写技巧：  

- 模块2.5：临床总结中需突出患者亚组分析（如基因型与疗效相关性）。  

- 模块3：工艺验证批次的代表性（如连续3批商业化规模数据）。  

- 风险管理计划（RMP）：针对基因整合风险、免疫相关不良反应的监测方案。  

3. 注册沟通与核查应对  

- Pre-BLA会议：关键问题预沟通（如上市后研究设计）。  

- 现场核查要点：  

- 数据完整性：原始电子数据与纸质记录的交叉核对。  

- 供应链追溯：从供体到终产品的全程可追溯性证明。  

4. 中国加速审批路径  

- 四条路径对比：突破性疗法、附条件批准、优先审评、特别审批的适用条件。  

- 案例解析：某基因治疗产品通过“突破性疗法”路径缩短审评周期的关键因素。  

主讲老师：

陈老师，药品注册经验二十年，现任职于国际巨头医药公司注册总监，执掌跨国药企亚太区药品注册事务，中国及美欧等国际注册经验丰富。负责的项目包括细胞治疗，免疫治疗、疫苗等，推动产品获得IND、BLA批件。协会特聘专家。

二 丶会议费用

会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）；（为了给企业节约学习成本及方便工作安排可以投屏全员观看+视频回看一年）  

三 丶联系方式

联 系 人: 马超              

手机/微信：13240487419

邮箱：1683101345@qq.com 

附件二：2025细胞与基因治疗产品CGT申报的成功注册之路与案例分享专题培训班”-报名表