关于举办“核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期培训班”的通知

各有关单位：

核酸药物作为继小分子化药和抗体药物后的新一代治疗药物，发展速度迅猛，一跃成为医药企业研发的热点。近年来，随着核酸药物的研发进展和市场需求的增加，各国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进核酸药物的创新和发展。为帮助相关企业深度掌握相关法规及技术细节，我们将于2025年5月17日-18日在线上直播举办核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期培训班。详细通知如下：

一、培训安排

会议地点：线上直播（具体地点通知给已报名人员）

会议时间：2025年5月17日-18日  

二、日程安排及主要培训内容

 模块1：核酸药物概述与全球监管框架

1. 核酸药物分类与技术平台（mRNA、siRNA、ASO、基因编辑等）

2. 全球法规体系对比：

- 美国FDA（CBER vs. CDER）、欧盟EMA、中国NMPA的监管路径

- 生物药（BLA）与化药（NDA）的界定与差异

3. 核酸药物的特殊监管要求：

基因治疗产品与核酸药物的交叉监管

 - FDA《以核酸为基础的治疗药物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》

- ICH指南（Q5-Q14）、WHO标准及区域特殊性

 模块2：IND阶段核心要求和研发注册策略

1. 临床前研究设计  

   - 核酸合成与纯化工艺、递送系统（LNP、GalNAc、病毒载体等）的质控

-核酸药物特有非临床考量：靶向性、脱靶效应、免疫原性评估  

   - 核酸药物特有的毒理学研究设计和考虑  

2. IND资料撰写与提交  

   - 模块化文档（eCTD）结构：CMC、药理毒理、临床方案  

   - 临床方案设计要点：首次人体试验（FIH）剂量爬坡策略  

 模块3：临床试验执行与数据整合

1. 临床阶段管理  

   - 适应症选择与患者分层（罕见病、肿瘤、慢性病）

- Phase I-III试验设计差异（核酸药物的长期随访要求）  

   - 生物标志物与替代终点的应用（加速审批路径）  

2. 数据合规与风险控制  

   - 临床数据标准化（CDISC SDTM/ADaM）  

   - 独立数据监查委员会（IDMC）与DSMB的运作  

 模块4：BLA/NDA申报核心差异

1. BLA专项要求  

   - 生物制品的可比性研究（工艺变更、规模放大）  

   - 免疫原性评估与长期安全性监测计划  

2. NDA专项要求  

   - 小核酸药物的化学合成工艺验证（固相合成 vs. 液相合成）  

   - 杂质谱分析（工艺相关杂质 vs. 降解产物）  

3. 加速审批路径  

   - 突破性疗法（BTD）、快速通道（FTD）资格申请策略  

   - 附条件批准与上市后研究（Phase IV）设计  

 模块5：CMC关键技术要点

1. 核酸原料药生产  

   - 质粒DNA生产与线性化工艺（生物药BLA）  

   - 化学合成寡核苷酸的关键质量属性（NDA）  

2. 递送系统开发  

   - LNP制剂的关键参数（粒径、包封率、稳定性）  

   - GalNAc偶联技术的质量控制（偶联效率、游离配体检测）  

3. 分析方法与稳定性  

   - 核酸药物特异性检测技术（qPCR、毛细管电泳、LC-MS）  

   - 强制降解试验与ICH稳定性指南（Q1A-Q1E）  

 模块6：审评沟通与风险管理

1. 与监管机构的互动策略  

   - Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA会议的关键问题清单  

   - FDA Type C会议与EMA科学建议的实操技巧  

2. 审评问答与缺陷信应对  

   - 常见缺陷类型：CMC数据不完整、临床终点不明确  

   - 补充资料（IR/CR）的快速响应策略  

3. 生命周期管理  

   - 上市后变更管理（PACMP）与年度报告  

   - 专利悬崖应对策略（专利布局与数据独占期）  

 模块7：案例分析

1. 经典案例拆解  

   - 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路径）、Alnylam siRNA药物（NDA路径）  

   - 失败案例：CMC问题导致临床暂停的教训   

   - 多区域申报（中美欧同步）的协同策略  

主讲老师：吴老师 ，知名跨国药企前高级注册总监，主导过多个核酸药物BLA/NDA申报）， CMC专家，深度参与众多法规细节的讨论制定。近二十年国内外注册经验，十多年跨国药企注册管理经验。

三、会议费用

会务费：4000元/链接（会务费包括：培训、答疑、电子版讲义、电子版培训证书、一年视频回放等）； 开具增值税发票，请把发票信息一并发送会务组。

四、联系方式

联 系 人: 马超              

手机/微信：13240487419

邮箱：1683101345@qq.com 

 附件二：   “核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期培训班”-报名表