关于举办“基因与细胞治疗产品（质粒、病毒、细胞）的质量控制与生产工艺提升控制要点专题培训班”的通知

各有关单位：

近年来，细胞与基因治疗技术快速发展，但其生产工艺复杂、质量控制难度高，叠加国内外监管要求趋严，导致产业化面临技术转化难、标准化体系待完善等挑战。为提升从业人员技术水平，强化质控能力与合规意识，推动行业高质量发展，我单位将于2025年5月线上直播特举办本次专题培训。详细通知如下：

一、培训安排

会议地点：线上直播（具体地点通知给已报名人员）

会议时间：2025年5月24日-25日  

二、日程安排及授课老师

第一天 9:00-12:00   13:30-16:30

1） 基因与细胞治疗产品CQA

Ø 质粒的质量控制

Ø LV的质量控制

Ø AAV的质量控制

Ø 细胞产品质量控制

2） 基因与细胞治疗产品质量控制方法与验证

Ø 质粒的质量控制方法，关键质量属性超螺旋的方法验证案例。

Ø LV的质量控制方法，关键质量属性转导滴度的方法验证案例。

Ø AAV的质量控制方法，关键质量属性纯度的方法验证案例。

Ø 细胞产品的质量控制方法，关键质量属性病毒拷贝数的方法验证案例。

3） 基因与细胞治疗产品质量标准建立

Ø 质量标准分类与区别

Ø 质量标准的建立相关因素

Ø 质量标准建立的生命周期

4） 质量标准建立案例

Ø 质粒的超螺旋标准建立案例。

Ø 病毒的滴度标准建立案例。

Ø 细胞产品的安全性标准建立案例。

第二天 9:00-12:00   13:30-16:30

 1）  质粒生产工艺  

 1. 质粒基础知识  

- 质粒在基因治疗中的作用（载体、扩增工具）。  

- 质粒结构与关键元件（复制起点、启动子、多克隆位点、标记基因）。  

- 质粒工艺的核心目标：高纯度、高浓度、无内毒素。  

 2. 质粒发酵工艺

- 菌种选择：大肠杆菌菌株（如DH5α、Stbl3）的特性与适用场景。  

- 发酵条件优化：培养基成分（碳源、氮源）、溶氧控制、补料策略。  

- 发酵放大挑战：从摇瓶到发酵罐的关键参数传递（如pH、温度、搅拌速率）。  

 3. 质粒提取与纯化  

- 裂解工艺：碱裂解法原理与操作要点（温度、时间、SDS浓度）。  

- 纯化方法：  

  - 层析技术（离子交换层析、亲和层析）。  

  - 切向流过滤（TFF）浓缩与脱盐。  

- 关键质量控制点：内毒素去除、宿主蛋白残留、超螺旋比例检测。  

 4. 质粒工艺的放大与验证  

- 从实验室到GMP生产的放大策略（批次一致性、工艺稳健性）。  

- 工艺验证要点：中间体检测、成品放行标准。 

 2）病毒生产工艺与法规  

 1. 病毒载体概述

- 常用病毒载体类型（AAV、慢病毒、腺病毒）的特点与应用场景。  

- 病毒载体生产的核心挑战：宿主细胞残留、空壳率控制。  

 2. 病毒载体生产工艺  

- 上游工艺：  

  - 细胞培养（贴壁 vs. 悬浮细胞系，如HEK293T）。  

  - 转染方法（脂质体、PEI、磷酸钙法）的优缺点对比。  

- 下游工艺：  

  - 密度梯度离心与超滤浓缩。  

  - 层析纯化（亲和层析、离子交换层析）。  

  - 空壳率检测技术（AUC、TEM、qPCR）。  

 3. 病毒工艺的质量控制

- 关键质量属性（CQA）：滴度（TCID50、qPCR）、纯度（宿主DNA残留、蛋白残留）。  

- 病毒稳定性研究：温度、光照对活性的影响。  

 4. 法规与GMP要求 

- NMPA、FDA、EMA对质粒/病毒工艺的监管要求。  

- 工艺验证与可比性研究（例如：病毒载体放大工艺变更的验证策略）。  

- 数据完整性（ALCOA+原则）与CTD申报资料准备。  

 案例分析与互动

- 案例1：某公司质粒生产中内毒素超标的根本原因分析。  

- 案例2：AAV载体空壳率过高的工艺优化方案。  

主讲老师：朱老师，有10多年生物制药行业经验，先后在国内大型制药公司担任要职。曾主导体外基因治疗生产线建设，并顺利完生产场地变更与临床用药的生产。朱老师领先的设计理念确保细胞制剂生产线完全符合现行的GMP细胞治疗产品生产检查指南，是国内较早将ISPE-ATMP相关设计要求运用至实际的生产建设中。

       王老师  近二十年知名生物公司生产、下游工艺经验，对细胞基因产品、免疫治疗、疫苗等有十年管理经验，推动产品获得IND、BLA批件。

三、会议费用

会务费：4000元/链接（会务费包括：培训、答疑、电子版讲义、电子版培训证书、一年视频回放等）； 开具增值税发票，请把发票信息一并发送会务组。

四、联系方式

联 系 人: 马超              

手机/微信：13240487419

邮箱：1683101345@qq.com 

 附件二： “基因与细胞治疗产品（质粒、病毒、细胞）的质量控制与生产工艺提升控制要点专题培训班”报名表