关于举办：“2025小核酸药物研发及质量管理实战培训班”的通知

小核酸药物作为新兴的治疗手段，其研发与质量管理是确保药物安全有效、走向临床的关键环节。本次培训聚焦小核酸药物研发的全流程，从靶点选择到药物设计，从合成工艺到临床前研究，再到临床试验的开展，深入剖析每个环节的技术要点与难点。同时，针对质量管理，我们将详细解读国内外法规标准，结合实际案例，探讨如何构建完善的质量管理体系，实现从研发到生产的全程质量把控。希望通过本次培训，大家能够系统掌握小核酸药物研发与质量管理的核心知识，提升专业技能，为推动行业发展贡献力量。

在培训过程中，我们将通过理论讲解、案例分析、实操和答疑交流等多种形式，让大家不仅能够理解知识，更能够将知识运用到实际工作中。我们邀请了行业内的资深专家和经验丰富的老师，他们将结合自身丰富的实践经验，为大家带来最实用、最前沿的知识和技巧。为此我们将于2025年12月13日至14日在线上举办“2025小核酸药物研发及质量管理实战培训班”，详细通知如下，请各单位积极选派人员参加。 

主办单位：中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

          药成材信息技术（北京）有限公司

一 会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2025年12月13日- 14日

课程大纲

第一天：小核酸药物研发全流程关键技术

上午时段（09:00-12:00）

1. 小核酸药物概述与技术平台

◦ 分类及作用机制：siRNA、ASO、saRNA 等核心类型解析

◦ 与传统药物的技术差异及优势对比

◦ 全球研发趋势与热门治疗领域（罕见病、肿瘤、传染病）

◦ 关键技术突破：化学修饰与递送系统进展

1. 研发早期关键环节

◦ 靶点筛选与序列设计原则

◦ 化学合成工艺开发：固相合成优化与杂质控制

◦ 递送系统研发核心：LNP 制备工艺与 GalNAc 偶联技术

◦ 平台化开发策略与工艺转移要点

午休（12:00-13:30）

下午时段（13:30-17:30）

1. 临床前研究与 IND 申报

◦ 成药性评价体系：靶向性、脱靶效应、免疫原性评估

◦ 毒理学研究设计的特殊考量

◦ IND 资料模块化撰写（eCTD 格式）

◦ 中美欧 IND 申报路径差异分析

2. 临床试验设计与执行

◦ Phase I-III 试验设计要点：剂量爬坡与适应症选择

◦ 生物标志物应用与加速审批策略

◦ 临床数据标准化管理（CDISC 标准）

◦ 风险控制体系：独立数据监查委员会运作

3. 互动答疑与案例研讨

◦ Moderna mRNA 疫苗研发案例拆解

◦ 学员实际工作难题现场解析

第二天：质量管理体系与合规实践

上午时段（09:00-12:00）

1. 全球监管框架与质量标准

◦ 中美欧监管体系对比：FDA、EMA、NMPA 核心要求

◦ 关键法规解读：ICH Q 系列指南、FDA CMC 指南应用

◦ 生物药（BLA）与化药（NDA）界定差异

◦ 杂质控制标准：工艺杂质与降解产物限值要求

4. 质量控制核心技术

◦ 关键质量属性（CQA）识别与控制策略

◦ 分析方法开发：HPLC、毛细管电泳、LC-MS 等技术应用

◦ 稳定性研究设计：强制降解试验与货架期预测

◦ 国际检测标准对比（USP/EP/ 中国药典差异）

午休（12:00-13:30）

下午时段（13:30-17:30）

1. GMP 合规与生产质量管理

◦ 生产过程关键控制点：原料采购至成品放行

◦ 工艺验证与规模化放大要点

◦ 供应链管理：冷链运输与仓储条件控制

◦ 上市后变更管理（PACMP）与年度报告要求

5. 案例分析与实操工作坊

◦ 失败案例：CMC 缺陷导致临床暂停的教训复盘

◦ 成功案例：Alnylam siRNA 药物全球申报策略

◦ 实操演练：质量风险评估工具应用（FMEA 分析法）

6. 现场答疑

◦ 互动问答

授课老师：

张老师：小核酸药物研发领域资深专家，拥有 15 年一线研发及项目管理经验。曾牵头 3 款 siRNA 药物从早期靶点筛选到 IND 申报的全流程工作，深度掌握化学修饰、LNP 递送系统开发等核心技术，熟悉中美欧三地 IND 申报路径差异。在培训中，他擅长结合 Moderna mRNA 疫苗研发、Alnylam 药物申报等案例，拆解研发关键环节难点，帮助学员将理论知识转化为实战能力。协会特邀专家。

王老师：生物药质量管理与合规领域权威，具备 20 年跨国药企质量管理经验。曾主导多家药企 GMP 体系搭建与优化，参与过数十次 FDA、EMA、NMPA 现场核查应对，对 ICH Q 系列指南、杂质控制标准、上市后变更管理（PACMP）等法规要求有深刻理解。培训中，她常以 CMC 缺陷导致临床暂停的失败案例为切入点，结合 FMEA 质量风险评估工具实操演练，帮助学员精准把握质量控制、供应链管理、工艺验证等关键环节的合规要点。协会特聘专家。

二 会议费用

会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）；（为了给企业节约学习成本及方便工作安排可以投屏全员观看+视频回看一年）  

三 培训证书

培训结束后，学员可登录协会系统官网查看或下载培训证书。

四 联系方式

张伟：18201571093

附件二：2025小核酸药物研发及质量管理实战培训班--报名表