关于举办“生物制药差异化、标准化的PoC验证体系搭建培训班”的通知

各有关单位：

在创新药研发竞争日益激烈、研发成本持续攀升的背景下，如何在早期阶段科学、高效地验证药物概念（Proof of Concept, PoC），并通过差异化策略建立产品竞争壁垒，已成为生物制药企业缩短研发周期、降低失败风险、提升投资回报的核心命题。然而，当前行业内PoC验证普遍存在标准缺失、流程随意、数据可比性差、决策依据不足等问题，亟需建立一套兼顾科学严谨性与操作可重复性的标准化PoC验证体系，将差异化策略从"经验判断"升级为"体系驱动"。详细通知如下：

主办单位:药成材信息技术（北京）有限公司

时间：2026年9月19-20日

地点：线上直播

一、培训概述培训目标

本培训旨在帮助学员系统掌握生物制药差异化策略制定与标准化PoC验证体系搭建的理论框架、实施方法与落地路径，使学员能够：

1. 理解生物制药差异化的多维框架与标准化PoC验证体系的核心理念

2. 掌握PoC验证体系标准化架构的设计要素与搭建方法

3. 识别不同生物药类型（创新药、改良型、类似药）PoC验证的差异化策略

4. 建立从科学假设到证据链转化的标准化PoC验证流程

5. 应对国内外监管机构对PoC数据与差异化证据的审评要求

培训对象

· 生物药企业质量管理人员（QA/QC）

· 研发体系管理人员（CMC、工艺开发、分析方法开发）

· 生产与注册事务人员

· 质量体系咨询与审核人员

· 新药申报项目负责人

二、培训内容及授课专家

第一天：差异化策略与标准化PoC验证体系顶层设计

· 生物制药行业差异化研发趋势与PoC验证的现实挑战

· 从"靶点竞争"到"体系竞争"：PoC验证能力成为核心壁垒

模块一：生物制药差异化的战略框架与法规基础

1.1 差异化的定义、维度与战略价值

· 创新药、生物类似药与改良型生物药的差异化定位

o 差异化维度全景：靶点、机制、分子设计、剂型、适应症、给药途径

o 差异化在立项决策、估值建模与市场准入中的核心作用

o 1.2 国内外差异化研发的法规与指导原则

o NMPA《生物制品注册分类及申报资料要求》差异化条款解读

o FDA突破性疗法、快速通道与RMAT路径对PoC数据的要求

o EMA PRIME scheme与类似生物药品指南的差异化要求

· ICH S6(R1)、S5(R2)在生物药非临床评价中的差异化考量

o 1.3 差异化策略与PoC验证的衔接逻辑

o 差异化假设如何转化为可验证的PoC科学问题

o 差异化维度与PoC终点选择的映射关系

o 模块二：PoC验证的概念、价值与决策逻辑

2.1 PoC在生物药研发中的定位

· 从靶点验证到临床PoC的全链条逻辑

o PoC与Phase I/II、Go/No-Go决策的关系

o 生物药PoC（大分子、CGT）与小分子PoC的关键差异

o 2.2 PoC验证体系的核心要素

· 五大支柱：科学假设、生物标志物、临床终点、统计设计、决策标准

· 标准化框架：从假设到证据链的闭环管理

PoC成功/失败的量化定义与退出机制

· 2.3 PoC决策的治理结构

· PoC决策委员会的组建与运作机制

· Go/No-Go决策树与里程碑管理

模块三：标准化PoC验证体系的架构设计

3.1 PoC验证体系的整体架构

· 三大层次：科学层（假设与标志物）、方法层（方案与统计）、管理层（SOP与决策）

· 标准化要素清单：SOP、模板、检查表、决策树

· 与QbD、阶段适配性质量管理的衔接路径

3.2 PoC验证标准流程设计

· PoC方案设计标准化模板与核心要素

· 生物标志物选择与验证的标准化流程

· 临床终点选择与替代终点验证路径

· 样本量估算与统计设计的标准化方法

3.3 PoC数据标准化采集与管理

· PoC数据标准化采集规范与EDC应用

· 数据质量保证与可追溯性要求

· 模块四：PoC验证中的关键技术平台

· 4.1 生物标志物平台

伴随诊断标志物与药效学标志物的区分与验证

标志物分析方法的标准化要求（CLIA/CAP、LDT）

· 4.2 临床药理学平台

· PK/PD建模在PoC中的应用

· M&S（Modeling & Simulation）支持剂量选择与方案优化

o 4.3 统计与适应性设计平台

o 适应性设计在PoC中的实践

o 贝叶斯方法在早期决策中的应用

4.4 案例研讨

· 案例：某双特异性抗体PoC验证方案设计全过程

· 讨论：如何将差异化假设转化为标准化PoC方案

　　第二天：差异化PoC案例实战与体系落地

模块五：创新生物药PoC验证实战

o 5.1 新靶点/新机制生物药的PoC设计

· First-in-class与Best-in-class的差异化PoC策略

· 新机制验证的临床转化路径设计

案例：ADC药物PoC设计的特殊考量

· 5.2 罕见病与精准治疗生物药的PoC

· 篮子试验与伞式试验在PoC中的应用

· 精准医疗背景下的伴随诊断PoC一体化设计

· 案例：基因治疗/细胞治疗PoC的特殊性

5.3 差异化PoC的临床转化策略

从PoC到关键性试验的衔接设计

· PoC数据支持加速审评路径的策略

· 模块六：改良型与生物类似药PoC差异化

· 6.1 改良型生物药的PoC差异化

给药途径/剂型改良的PoC验证重点

· 适应症拓展的PoC验证策略

· 6.2 生物类似药的差异化PoC

· “免临床”路径的法规条件与科学边界

· 差异化临床PoC在类似药中的补充验证场景

· 6.3 差异化证据的监管沟通策略

· Pre-IND/End-of-Phase II会议中PoC数据的呈现技巧

差异化证据包的构建与审评应对

· 模块七：PoC验证体系的组织与流程落地

· 7.1 跨部门协作机制

· 研发-临床-统计-法规-质量的PoC协作流程

PoC项目治理结构与责任矩阵（RACI）

7.2 PoC验证体系文件化

· PoC主计划（PoC Master Plan）的编制

· 标准化SOP、模板与检查表体系

· PoC知识管理与最佳实践库

· 7.3 PoC体系的数字化与智能化

PoC数据中台与知识图谱建设

AI辅助PoC方案设计与决策支持

模块八：PoC验证体系的持续改进与案例复盘

· 8.1 PoC体系的持续改进机制

· PoC项目复盘方法论

o 基于历史数据的PoC预测模型优化

o 差异化PoC标准库的动态更新

o 8.2 综合案例研讨

· 案例：某创新生物药企业PoC验证体系从0到1搭建全过程

主讲老师：资深生物药研发与临床转化专家，深耕创新生物药研发与PoC验证领域二十余年，曾主导多款抗体药物、ADC及细胞治疗产品的PoC验证体系建设与临床转化，在差异化策略制定、标准化PoC流程搭建与监管沟通方面具有丰富一线实战经验。

四、会议费用

4000元/链接；（会务费包括：培训、电子版资料、带电子版培训证书、一年视频在线回看等）；请报名人员务必参与直播，以便后期回放观看。

五、联系方式  

联系人：马超13240487419

附件二：生物制药差异化、标准化的PoC验证体系搭建培训班--报名表