关于举办"2026 CGT非临床研究与生物分析专题培训班——病毒载体·基因编辑·细胞治疗，从动物模型到IND申报的全栈实战"的通知

各有关单位：

细胞与基因治疗（CGT）正以"治愈"为标签，开启新药研发的第三次浪潮。截至目前全球已获批近30款CAR-T、AAV基因疗法、CRISPR基因编辑产品，国内累计获批20余款CGT产品、IND申报数连续3年增长超50%。然而CGT的"高门槛"远高于传统小分子与大分子药：AAV载体在生殖腺的意外分布、慢病毒的整合致癌风险、CAR-T的细胞因子风暴与神经毒性、CRISPR的脱靶与染色体异常、细胞产品的效价不稳定与免疫原性……每一道风险都可能直接决定IND申报的成败、临床试验的合规与患者的生死。

与传统药代/毒代研究不同，CGT的非临床研究需要同时回答"载体去了哪里、待了多久、做了什么、可能产生什么长期风险"四大核心问题；其生物分析则横跨qPCR/ddPCR、流式细胞、IHC、数字PCR、ELISpot、活细胞成像等10余类技术平台。面对国内多数企业"懂载体不懂动物、懂动物不懂法规、懂法规不懂生物分析"的能力断层，搭建端到端的CGT非临床研发能力，已是从研发到注册不可绕过的硬性门槛。

鉴于此，我单位将在线上直播举办本次培训，围绕CGT全品类（AAV/LV/慢病毒/mRNA/基因编辑/CAR-T/TCR-T/UCAR-T/TIL/iPSC/溶瘤病毒），系统讲授非临床研究设计、生物分析方法开发验证、PK/PD与免疫原性评估、致癌性/致瘤性风险识别与CTD申报策略，并结合真实发补案例逐模块拆解，帮助学员快速搭建端到端的CGT研发能力。详细通知如下：

一、主办单位： 药成材信息技术（北京）有限公司

时间：2026年11月21日-22日    地点：线上直播

二、培训目标

通过两天系统培训，学员将能够：

建立全局视野：掌握CGT各类产品（病毒载体/基因编辑/细胞治疗）的研发全流程与法规地图

精通非临床研究：掌握动物模型选择、生物分布、致癌性、致瘤性、生殖毒性、免疫毒性等研究设计要点

掌握生物分析：熟悉qPCR/ddPCR/流式/ELISpot/IHC/活细胞成像等10+平台的方法开发与验证

学会PK/PD评估：掌握CGT产品的PK挑战、替代生物标志物、ADA/NAb检测与免疫原性影响

支撑IND申报：掌握CTD 2.6.4/2.6.5在CGT产品的特殊呈现与发补应对策略

识别研究陷阱：识别CGT非临床研究中的常见缺陷与监管问询热点

三、培训对象

CGT研发企业、CRO/CDMO的非临床研究负责人、药代/毒代研究与管理（GLP）人员、生物分析研究人员、质控与工艺研究人员、注册法规事务人员、CAR-T/UCAR-T/TIL/AAV等项目管理与临床转化人员、高校及科研院所CGT相关研究人员等其他有关人员

四、培训费用

4000元/链接；（会务费包括：培训、研讨、电子版资料、电子版培训证书、一年在线不限次回放等）；请报名人员务必参加直播，以便有序观看回放。

五、联系方式

联系人：马超13240487419

六、课程安排

第一天 CGT非临床研究设计——从动物模型到生物分布的"全维度证据链"

模块一：CGT研发全景与法规框架（09:00 - 10:30）

核心内容：

全球法规图谱：FDA《Chemistry, Manufacturing, and Control Information for Human Gene Therapy INDs》/《Long Term Follow-Up》/《CAR-T细胞产品》指导原则、EMA ATMP指南、ICH S12/S9

NMPA《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》/《基因治疗产品长期随访临床研究》要点

非临床研究的整体策略：什么阶段做什么研究、交付什么证据、支撑什么申报

CGT与传统小分子、大分子药非临床研究的本质差异

案例分享： 首个CGT产品Zolgensma/Luxturna/Casgevy的非临床研究复盘——FDA审评员最关注哪些数据

模块二：动物模型选择与种属相关性（10:45 - 12:00）

核心内容：

种属相关性三要素：靶受体/抗原表达、疾病表型、PK特征

啮齿类（小鼠/大鼠）vs 非人灵长类（食蟹猴/恒河猴）vs 犬/兔的选择决策树

免疫缺陷模型（NSG/NCG）、基因人源化模型（hCD34+ NSG）、疾病模型（帕金森/血友病/AD/AML）的适用边界

同源vs异种模型：CAR-T只能用人源化模型？AAV可用同源模型吗？

动物模型局限性与"动物有效≠人体有效"的科学解读

案例分享

模块三：生物分布（Biodistribution）研究（13:30 - 15:00）

核心内容：

AAV/LV/裸质粒/mRNA-LNP/CAR-T的生物分布差异与关键关注组织（肝、心肌、生殖腺、神经节、引流淋巴结、注射部位）

检测方法选择：qPCR/ddPCR/数字PCR、原位杂交（ISH）、免疫组化（IHC）、活体成像（IVIS）

样本采集、保存、运输与核酸提取的质控要点

分布数据的呈现：组织浓度-时间曲线、靶/脱靶比、最大暴露组织

生殖腺分布、生殖毒性风险与垂直传播评估

案例分享 

模块四：基因编辑的脱靶与遗传毒性评估（15:15 - 17:00）

核心内容：

主流基因编辑工具的风险图谱：CRISPR/Cas9、碱基编辑、引导编辑、TALEN、ZFN、CRISPRa/i、转座酶

体内外脱靶检测方法：GUIDE-seq、Digenome-seq、CIRCLE-seq、ONE-seq、DISCOVER-seq

染色体异常评估：核型分析、CMA、Optical Genome Mapping、单细胞测序

大片段缺失、染色体重排与整合风险

长期随访设计：FDA LTFU要求5年/15年（中国2023版要求不少于5年）

案例分享

第二天 CGT生物分析与IND申报策略——让每一个数据"过审评关"

模块五：病毒载体的生物分析方法开发（09:00 - 10:30）

核心内容：

AAV滴度三要素：感染性滴度（TCID50/RE）vs 基因组滴度（qPCR/ddPCR）vs 物理滴度（HPLC/A280）

慢病毒（LV）滴度：TU/mL、整合拷贝数、Vpx/Vpr残留

空壳率、聚集体、宿主细胞DNA/RNA残留、HCP/HCAb残留

qPCR/ddPCR方法开发：引物探针设计、内标选择、抑制物排除

方法学验证：特异性、灵敏度、精密度、准确度、线性范围

GLP与非GLP实验的边界

案例分享

模块六：CGT产品的PK/PD与免疫原性评估（10:45 - 12:00）

核心内容：

CGT产品的PK挑战：组织分布≠血浆浓度、基因表达持久性、潜伏期长

替代生物标志物（mRNA表达、蛋白水平、酶活性）的设计与验证

抗药物抗体（ADA）与中和抗体（NAb）检测的层级策略：筛选→确认→滴度→中和

预存免疫：AAV中和抗体（NAb）流行率检测与患者分层

ADA/NAb对PK/PD/安全性数据解读的影响与应对

免疫原性对再给药的影响评估

案例分享

模块七：细胞治疗产品的质控与放行检测（13:30 - 15:00）

核心内容：

CAR-T/TCR-T/UCAR-T/TIL/Treg的鉴别：CD3、CD4、CD8、CD19、BCMA、scFv表达

细胞活性、纯度、活力、效价（Potency）检测体系设计

残留检测：磁珠、酶（Cas9）、血清、宿主细胞蛋白/核酸、克隆性

微生物与支原体控制策略、批次间一致性

iPSC/UCAR-T/iPSC-NK的特殊检测要点：染色体核型、畸胎瘤风险、致瘤性

自动化与单细胞测序在质控中的应用

案例分享

模块八：CGT非临床安全性评价（15:15 - 16:30）

核心内容：

致癌性/致瘤性风险评估：插入位点分析（LAM-PCR、SONAR）、细胞永生化倾向

生殖毒性：生殖腺分布、卵子/精子垂直传播、生殖毒试验设计

神经毒性：AAV神经导向型（如AAV9）评估、CRS/ICANS模型

免疫毒性：细胞因子风暴、靶点非肿瘤毒性、Treg耗竭风险

长期毒性：基因表达持续性的长期观察终点设计

特殊毒性：Cas9免疫原性、AAV载体毒性（肝毒性、神经毒性）

案例分享

模块九：CGT的CTD申报与发补应对（16:30 - 17:00）

核心内容：

CTD 2.6.4（药代）与2.6.5（PK/TK）在CGT产品的特殊呈现逻辑

风险评估与风险管理计划（RMP）撰写

长期随访（LTFU）承诺与上市后监测（PMS）

IND/NDA常见发补问题：动物模型、分布数据、免疫原性、长期随访

FDA/EMA/NMPA审评视角：CGT审评员最关注的数据要点

2024-2026最新CGT指导原则更新解读

案例分享

授课老师

王老师  CGT非临床研究资深专家，25年GLP毒理/药代研究经验，曾任国内头部CRO非临床总监，主导50+ AAV/LV/CAR-T/CRISPR产品的非临床评价与IND申报，深度参与国内CGT技术指导原则制定

陈老师  CGT生物分析专家，15年病毒载体与细胞产品方法开发经验，擅长qPCR/ddPCR/流式/ELISpot/IHC多平台方法学验证与GLP合规，曾任跨国CRO生物分析部门负责人

林老师  CGT药政事务专家，10余年CTD资料撰写与审评答复经验，专注CGT产品的非临床与申报策略制定，主导多个AAV/CAR-T产品的FDA/NMPA IND申报与发补应对

附件二：2026 CGT非临床研究与生物分析专题培训班--报名表