关于举办“小核酸药物研发要点与非临床研究及全生命周期的注册策略专题培训班”的通知

各有关单位：

小核酸药物是一类具有广泛治疗潜力的新型生物药物，它们可以通过干扰基因表达或修饰RNA功能，从而调节疾病相关的靶点。近年来，随着小核酸药物的研发进展和市场需求的增加，中国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进小核酸药物的创新和发展。

相较于传统药物，小核酸药物的特点是它们可以通过与RNA或DNA特异性结合，从而影响基因表达或修饰RNA功能，实现对疾病相关的靶点的精准调控。比如，小核酸药物靶点选择范围广，可以针对一些传统药物难以作用的靶点，如非编码RNA、染色体结构等。另外，作用机制多样，可以通过不同的方式干扰基因表达，如沉默、剪切、编辑等。

但与此同时，小核酸药物的开发也存在一些难点，主要包括：在安全性评价方面，需要考虑小核酸药物可能引起的毒性、免疫反应、脱靶效应等问题，以及如何监测和预防这些问题。另外，还需要考虑考虑小核酸药物是否能够有效地进入细胞和组织，是否能够稳定地与靶标结合，是否能够产生预期的生物效应等问题。

为帮助企业深入了解研发要点、非临床研究及注册策略，我们将于2024年10月线上直播举办“小核酸药物研发要点与非临床研究及全生命周期的注册策略专题培训班”，邀请业内知名的小核酸药物专家的代表，为大家带来此次专题培训，详细通知如下：

一、会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2024年10月26日-27日

二、培训内容及主讲老师

第一章  小核酸药物靶点筛选、序列设计、成药性评价

-核酸药物的分类及特点

-药物靶点的定义

- 药物靶点的分类和不同靶点的分析方法

-核酸靶点的特点及靶点筛选方法

- 序列设计的目标及一般性原则

-序列设计需要考虑的其他问题：工艺生产的可行性、细胞内或者储存稳定性、递送系统及其他的共递送分子等

- 核酸药物成药性评价的特点和注意事项

    第二章 制剂研究工艺设计、优化

    第三章小核酸药物概述及市场前景

1、小核酸药物的发展历程及代表性药物

2、 小核酸药物的分类及作用机理

3、小核酸药物优势

    第四章小核酸药物法规及临床前研究指导原则解读

1、小核酸药物非临床指导原则解读

2、ICH相关指导原则的参考

第五章 小核酸药物非临床模块药理学研究要点及解读

第六章 小核酸药物非临床模块药代动力学研究要点及解读

第七章 小核酸药物非临床模块安全性评价研究要点及解读

第八章 小核酸药物非临床研究及临床实验的衔接，FIH

第九章 小核酸药物非临床研究案例分享

第十章 核酸药物的简介

1已批准上市的核酸药品介绍

2 值得期待处于临床3期的核酸药物介绍

3核酸药物在中国的布局简介

第十一章：核酸药物相关的法规指导原则和注册流程

1欧美相关法规介绍：核酸药物从临床前到上市申请的相关文件

2 核酸药物在中国注册全链条流程的介绍

3 核酸药物审评中常见问题的介绍

4  ASO药物研发特别需要关注的问题

5 mRNA 疫苗的研发和注册流程简介

6几款核酸药物审评中遇到问题的分析

第十二章：核酸药物临床开发路径和审评报告

1几款核酸药物的中国临床开发路径介绍

2核酸药物的非临床重要关注点

3  ASO药物CMC的重要关注点

4  mRNA 疫苗的CMC的重要关注点

 主讲老师：

主讲老师：

唐博士 具有近20年的生物医药行业科研与管理经验，自2002年以来长期专注于核酸干扰药物的基础科学研究和创新药物开发工作，主导抗甲型流感RNAi药物、双靶点抑制实体瘤RNAi药物、雾化吸入RNA药物制剂、炎症性产道疾病RNAi药物研发等工作。

    傅鹏  毒理学家，研究生导师 客座教授，北京赛赋医药研究院助理总裁 ，深圳国家高技术产业创新中心（深圳市发改委）生物医药产业审评专家，原天津药物研究院新药评价中心（GLP）工作20余年，副研究员，先后完成百余个新药临床前评价研究。中华中医药学会中药毒理与安全性委员会委员天津市医学会 罕见病学会委员天津市微量元素学会  常务理事，药学专委会主任委员

    郑老师   任职知名跨国药企，近二十年国内外注册经验，数次参加CDE法规讨论。       

三、参会对象

核酸药物企业的研发、生产、技术、注册、质量管理、检验等人员、企业高管等。

 四、会议说明

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系

五、会议费用

会务费：4000元/链接（会务费包括：培训、答疑、电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）； 

六、联系方式

联系人：马超13240487419

附件二：  

       “小核酸药物研发要点与非临床研究及全生命周期的注册策略专题培训班”报名表